陆军军医大学新桥医院血液科主任张曦教授。受访者供图
《我不是药神》近日在全国各大院线上映,这部现实题材的电影在给观众“留下深刻印象”的同时,也引发了“药品天价”的新社会话题。 '。对于电影中提到的超贵药品“格列宁”,陆军军医大学新桥医院血液科主任张曦教授表示,目前重庆市可以通过慈善工作申请到8种相关药品。
格列卫,可以说是分子靶向药物的鼻祖,是一种“神药”,应该在医生的指导下科学使用。
这部电影中描述的疾病被称为慢性粒细胞白血病。张曦教授介绍,粒细胞是细胞质中含有颗粒的白细胞,正常情况下受补体调节蛋白控制,与骨髓中的造血干细胞分化。然而,有些人的9号和22号染色体的易位和融合,导致人骨髓中的初级粒细胞不受控制地繁殖,在血液中不断积累,无限繁殖。现在临床上将其称为慢性粒细胞白血病。慢性粒细胞白血病。
慢性期患者通常没有明显症状,或仅感到乏力、左侧疼痛、关节疼痛或腹胀。只有通过定期验血才能发现白细胞总数偶尔增加。慢性期的长度通常取决于疾病的诊断时间和治疗干预的持续时间。如果不进行治疗,疾病就会进入加速阶段。
在加速期,患者的症状和症状与急性髓性白血病患者非常相似,药物治疗通常效果不大。患者从慢性期进展到加速期平均需要3至5年的时间。急性期病情恶化,最终导致死亡,但目前尚无有效治疗方法。
张曦教授表示,30年前,只能采用干扰素化疗、羟基脲治疗和造血干细胞移植来治疗该病。 1996年瑞士制药公司推出格列卫后,该病的临床治疗发生了变化。
格列卫治疗慢性粒细胞白血病的机制可以认为是一种靶向治疗,攻击靶标而不意外损伤它,这样药物只针对癌细胞,而不会损伤正常细胞,让它死亡。此外,该疗法是第一个真正针对癌症治疗的靶向疗法,将为后续其他癌症的治疗提供重要参考。
制药公司对该药的研发投入巨资,使其上市时成为“超贵药”。 2002年,格列卫在获得美国FDA批准后不到一年就在中国获准上市,虽然每盒2万多元的市场价格让普通家庭望而却步,但它却广泛应用于中国很多慢性病患者中。已用于骨髓患者。一个生存的机会,一个希望。
重庆市血液学质控中心主任张曦教授表示:“不要以为格列卫这样的特殊药物就万事大吉,有些患者可能因为治疗不规范而得不到任何治疗效果。”特别指出。只有合理、规范的用药并长期监测才能达到最大的治疗效果。
新桥医院血液科还设立了慢性粒细胞白血病专科,文勤副教授担任重庆市慢性粒细胞白血病质控组组长,并开设了该病专科门诊。我们有超过500 名患有此类疾病的患者,并为患者提供慢性病管理。
慈善援助允许患者使用“昂贵得令人难以置信的药物”
家住永川区的34岁教师陈玲,五年前被诊断出患有慢性粒细胞白血病,但由于找不到合适的造血干细胞,她只能依靠格列卫及其第二代药物大喜Ta。慈善捐赠的药品用于实现卓越的治疗效果。
陈玲医生2013年9月在新桥医院血液科被诊断出患有慢性粒细胞白血病,介绍说她开始按常规剂量服用格列卫,每月两盒,年底服用一次。一盒售价为12000元。这意味着一个月可以得到24000元,三个月可以得到72000元,并且接下来的9个月可以得到免费药品。
一年后,陈医生再次检查,发现格列卫对病情的控制效果并不理想,于是在医生的推荐下改用格列卫的第二代药物达西那。根据2015年1月1日起施行的医保制度,慢性粒细胞白血病、胃肠道间质瘤实行门诊特病医疗保险单病种结算,每年门诊医疗费用报销限额为6万元。每月费用约3万元,三个月约11万元,慈善用药12个月,医保报销后每年治疗费用约5万元。家庭年收入基本上可以支付治疗费用。
2006年,格列卫在重庆启动慈善药品支持项目,据透露,经申请,低保患者如期免费领取了所需的全部药品。截至目前,全市已有1086人提出申请。此外,Dashina、Enriga、Iressa、Tagrisso、Jegbet、Victant、Erbitux等7种药品也有资格通过申请获得慈善援助。
药品诚信评估为国内药企新药研发带来新思路
今天(6日),上游新闻记者联系上国内某药企重庆区域销售经理张先生,在了解到《我不是药神》的故事梗概后,他首先称赞我国新药一致性评价政策做得很好。
药品一致性评价被理解为《国家药品安全“十二五”规划》中药品的质量要求。也就是说,国家要求仿制药的质量和疗效必须与原研药相匹配。具体来说,它们需要一致的杂质谱、一致的稳定性以及一致的体内和体外溶出模式。
张博士指出,到目前为止,国内药企主要生产国外专利保护期已过的仿制药,但即使生产化学成分相同的药品,杂质含量和制造工艺也可能有所不同。因为它可能会有所不同。疗效存在差异,当然,临床安全性和疗效也存在差异。
药品一致性评价对药品质量提出了更高的要求,迫使仿制药的质量必须达到原研药的标准。否则,将无法获得药品批准文号,制药企业将被迫加大研发投入,从而提高药品质量。确保药品安全有效,确保患者安全有效用药。
陈博士还解释说,虽然政策基础已经具备,但国内药企要生产仿制药还有很长的路要走。过去,国内药企花费数亿美元从国外厂商购买治疗胃肠道疾病的原研药,由国外厂商在中国提出药品申请,虽然这些药物在国内临床使用,但在中国销售。在上市申请的第四阶段临床试验中,从患者治疗中获得的数据显示,尽管该药物是严格按照药物配方和制造工艺生产的,但该药物的副作用却已显现出来。由于该药物的功效远远超过了其原有的药效,且治疗效果较差,根本无法应用于临床,投入的数亿资金都被浪费了。
陈博士表示,开发新药是一个高风险的行业,需要大量的投入,难度也与日俱增。虽然成功率可能是百万分之一,但作为制药公司我们可以成功“这是有可能的,”他感叹道。我们将投入更多的人力资源和资金进行研发,承担更多的社会责任,造福更多的患者。
上游新闻记者李进